Gene Therapy คืออะไร ?

             การดัดแปลงพันธุกรรมของมนุษย์ เป็นสิ่งที่เราเห็นกันมาเยอะในภาพยนต์ต่างๆ (ซึ่งส่วนใหญ่เป็นไปในทางไม่ดี) แล้วในชีวิตจริงหละทำได้ไหม? ……………. คำตอบคือทำได้ครับ แต่! ทำในเรื่องที่ถูกต้อง นั่นก็คือ การดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อการรักษาโรค

ถ้าเราลองเสิร์ช Google จะเจอทั้งคำว่า Gene Therapy / Genome Editing / Genetic Engineering ทุกคำล้วนมีความหมายเหมือนกันครับ ด้วยเทคโนโลยีในปัจจุบันทำให้ในปัจจุบันใช้การดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อรักษาโรคได้แล้ว มาดูเหตุผลและหลักการของ Gene Therapy กันครับ 

ความผิดปกติของลำดับ DNA เพียงเล็กน้อยอาจทำให้เกิดโรคร้ายแรง

            โรคทางพันธุกรรมบางโรค อย่างเช่น โรคโลหิตจางแบบซิกเคิลเซลล์ (Sicke Cell Anemia) มีสาเหตุจากการผิดปกติบนลำดับ DNA แค่ 1 ตัว ตั้งแต่เกิด หรือโรคมะเร็งที่เกิดจากการผิดปกติของ DNA ด้วยปัจจัยต่างๆ  

           Gene Therapy คือการ ดัดแปลงหรือปรับเปลี่ยน ลำดับ DNA ที่ผิดปกติซึ่งเป็นสาเหตุของผู้ป่วยที่เป็นโรคให้เป็นปกติ โดยอาจจะดัดแปลงทั้งยีนเลย หรือแค่ส่วนใดส่วนหนึ่งของยีน ด้วยเทคนิคต่างๆ เช่น เทคโนโลยี CRISPR การใช้ไวรัสพาหะ หรือ การใช้ Lipid Nanoparticle 

อย่างไรก็ตาม Gene Therapy ยังเป็นสิ่งที่ไม่ได้ใช้อย่างแพร่หลายในหมู่คนทั่วไป เนื่องจากมีราคาค่อนข้างสูง และต้องอาศัยข้อมูลการวิจัยและการทดลองจากห้องแลบ เป็นจำนวนมาก